Terapias moleculares, génicas y celulares

- Comprender los conceptos de terapia avanzada, personalizada y dirigida y sus implicaciones en el proceso de I + D de fármacos y en la medicina de precisión.
- Identificar los distintos tipos de terapias moleculares y génicas y comprender los fundamentos de su desarrollo.
- Conocer y comprender el impacto de la inmunoterapia en la terapéutica actual.
- Conocer las principales aplicaciones clínicas actuales de la terapias moleculares y génicas y vislumbrar su potencial futuro
- Conocer y comprender los fundamentos de la medicina regenerativa, terapia celular e ingeniería de tejidos.
- Conocer las aplicaciones experimentales y clínicas de la medicina regenerativa, terapia celular e ingeniería de tejidos y sus perspectivas de futuro.

A) Clases expositivas (30h)

Bloque I. Introducción a las terapias avanzadas y personalizadas (3h)
Tema 1. Conceptos fundamentales sobre terapias personalizadas y terapias avanzadas
Tema 2. Introducción al proceso de investigación y desarrollo de fármacos

Bloque II. Terapias moleculares (4h)
Tema 3. Introducción a las terapias moleculares personalizadas/dirigidas
Tema 4. Aplicaciones clínicas de terapias moleculares personalizadas/dirigidas.

Bloque III. Terapia génica. ARN de interferencia y otros ARN no codificadores (5h)
Tema 5. Historia y fundamentos de terapia génica
Tema 6. Herramientas de terapia génica.
Tema 7. ARNs terapéuticos. Tipos y estrategias de incorporación. Aplicaciones
Tema 8. Aplicaciones clínicas de la terapia génica. Aplicaciones autorizadas en Europa y USA y evolución de ensayos clínicos.

Bloque IV. Inmunoterapia (8h)
Tema 9. Introducción a la inmunoterapia: de los medicamentos biológicos a la inmunoterapia celular avanzada
Tema 10. Fármacos inmunoestimulantes e inmunosupresores. Inhibidores de punto de control inmunitario.
Tema 11. Vacunas. Evolución tecnológica y aplicaciones actuales. Virus como agentes terapéuticos.
Tema 12. Inmunoterapia celular avanzada: el caso paradigmático de las células CAR-T.
Tema 13. Más allá del CAR-T. Otras inmunoterapias basadas en células T y en otras células del sistema inmune.

Bloque V. Terapia celular (10h)
Tema 14. Introducción a la terapia celular y medicina regenerativa.
Tema 15. Células madre. Tipos, fuentes de obtención y aplicaciones.
Tema 16. Reprogramación celular en medicina regenerativa. Fundamentos y aplicaciones.
Tema 17. Ingeniería de tejidos y biomateriales. Fundamentos, estrategias y aplicaciones.
Tema 18. Consideraciones éticas y legales de la investigación con células madre.

B) Seminarios (3h)

S1. Aspectos regulatorios de la producción y puesta en mercado de terapias celulares. Manufactura GMP.
S2. Aspectos de seguridad en terapias avanzadas y dirigidas.
S3. Visita instalaciones Centro de Fabricación de Terapias Avanzadas de Galicia.

Básica

Atala A., Lanza R., Mikos T. and Nerem R. (Eds.). Principles of regenerative medicine. 3rd ed. New York: Elsevier Academic Press; 2019. Acceso en línea.

Galli M. C., ed. Regulatory Aspects of Gene Therapy and Cell Therapy Products A Global Perspective. 2nd ed. Springer International Publishing; 2023. Acceso en línea.

Khan, F. Advances in application of stem cells: from bench to clinics. Switzerland: Springer; 2021. Acceso en línea.

Nóbrega C., Mendonça L., Matos C. A. A Handbook of Gene and Cell Therapy. 1st ed. 2020. Springer International Publishing. Acceso en línea.

Slack, J.M.W. The science of stem cells. Hoboken: John Wiley; 2018. Acceso en línea.

Complementaria

http://www.stembook.org/
http://www.eurostemcell.org/
https://stemcells.nih.gov/
https://learn.genetics.utah.edu/content/stemcells/
https://www.aemps.gob.es/
https://www.fda.gov/
https://www.ema.europa.eu/en/homepage

Conocimientos

Con01 - Identificar y relacionar la estructura y aplicaciones de materiales poliméricos y nanomateriales con aplicaciones biomédicas y agroalimentarias
Con03 - Conocer los fundamentos y aplicaciones de los principales métodos experimentales avanzados y técnicas analíticas y moleculares de vanguardia utilizados en el ámbito de estudio de las Biociencias Moleculares
Con06 - Comprender las técnicas moleculares empleadas en el diagnóstico y abordaje terapéutico de diversas enfermedades, con énfasis en todas aquellas técnicas moleculares, génicas y celulares, típicas de la denominada medicina personalizada

Habilidades/destrezas

H/D02 - Aplicar métodos y tecnologías seguros para la aplicación de los nuevos desarrollos en genómica para el estudio y análisis de mecanismos moleculares de resistencia antimicrobiana
H/D03 - Capacidad para diseñar y llevar a cabo experimentos utilizando técnicas instrumentales avanzadas, aplicando las normativas y técnicas relacionadas con seguridad e higiene, gestión de residuos y calidad los resultados generados dentro del ámbito de trabajo
H/D05 - Aplicar los conocimientos del campo de la Inmunología a cualquier estudio de Biociencias Moleculares diseñando experimentos y empleando las técnicas y las herramientas más avanzados
H/D09 - Aplicar adecuadamente los conocimientos y técnicas adquiridos para analizar una situación o concepto complejos y encontrar una manera de solventarlos

Competencias

Comp01 - Desarrollar la capacidad de organizar y planificar adecuadamente el trabajo, partiendo de una síntesis y análisis que permitan tomar decisiones
Comp04 - Que los estudiantes sepan aplicar los conocimientos teóricos-prácticos de una forma profesional y sean competentes en el planteamiento/resolución de problemas tanto en contextos académicos como profesionales relacionados con las Biociencias Moleculares
Comp05 - Colaborar en equipos interdisciplinares en cualquier ambiente de trabajo, partiendo del conocimiento del entorno y de la normativa legal vigente
Comp06 - Desarrollar la capacidad de aprender de forma autónoma con iniciativa y espíritu emprendedor
Comp08 - Ser capaz de comunicar unas conclusiones y conocimientos de forma argumentada a públicos especializados y no especializados con claridad y precisión, también en lenguas extranjeras, principalmente en lengua inglesa

La docencia expositiva se impartirá mediante clases magistrales, con apoyo de la pizarra y recursos audiovisuales, en las que se favorecerá la reflexión y participación del alumnado. En los seminarios se abordarán temas y realizarán actividades que completen o complementen los conocimientos adquiridos en las clases magistrales. Se realizará una salida de estudios orientada al conocimiento de ámbitos profesionales y laborales, donde el alumnado conoce de forma presencial la realidad y la forma de trabajar del sector biotecnológico a una escala mayor que la del laboratorio. Se emplearán metodologías activo-participativas que promuevan el aprendizaje autónomo y en las que el alumnado trabaje de forma individual y/o en grupo, orientado por el profesorado. Además, se realizarán actividades complementarias, basadas en la resolución de problemas, gamificación u otros, para reforzar el aprendizaje. Se realizará un seguimiento de la participación y actitud del alumnado en las actividades programadas durante el curso. Se realizarán tutorías para la orientación del aprendizaje y se habilitará un foro público de tutorías en el aula virtual de la asignatura y otras herramientas para la resolución de dudas.

Para poder ser evaluado es necesaria la asistencia regular a las clases expositivas y seminarios (al menos un 80%). Se evaluarán los conocimientos, habilidades/destrezas y competencias adquiridas en clases expositivas (Con01, Con03, Con06, H/D02, H/D05, H/D09, Comp01 y Comp06) mediante una prueba final con preguntas objetivas tipo test, que representará hasta un 60% de la nota máxima global. Se realizará además una evaluación continua para evaluar las habilidades/destrezas y competencias adquiridas (H/D03, H/D05, H/D09, Comp01, Comp04, Comp05, Compo06 y Comp08), en la que se valorará la asistencia a clases, la actitud y participación, y la realización y contenido de todas las actividades programadas durante el curso. La evaluación continua supondrá hasta un 40% de la nota global.

Para los casos de realización fraudulenta de ejercicios o pruebas será de aplicación lo recogido en la Normativa de evaluación del rendimiento académico de los estudiantes y de revisión de calificaciones (Resolución del 15 de junio de 2011, DOG del 21 de julio de 2011).

La asignatura tiene una dotación de 4,5 créditos ECTS, distribuidos como sigue:
- Expositivas: 30 horas presenciales.
- Interactivas (seminarios): 3 horas presenciales
- Tutorización en grupo reducido: 1 hora.
- Examen: 2 horas
- Trabajo personal del alumno: 76,5 horas.

Se recomienda llevar a cabo un aprendizaje activo de los conocimientos que se adquieren con el desarrollo del temario, empleando esquemas organizados y realizando nexos entre los conocimientos propios y los nuevos. Se recomienda la participación en las clases, el estudio regular de la materia, con apoyo de las notas de clase, la consulta de textos o manuales recomendados y la utilización de las horas de tutorías para la orientación del aprendizaje y la resolución de dudas. Es importante que el alumnado adquiera conciencia de la importancia de la comprensión de los conceptos y de los métodos y técnicas descritas, para desarrollar habilidades y competencias que le resultarán de utilidad en el ámbito profesional.

Para el máximo aprovechamiento de la asignatura es recomendable que los estudiantes posean conocimientos previos de inmunología, genética, biología molecular, biología celular y embriología, de inglés para el manejo de la bibliografía/recursos didácticos y competencias en el uso de tecnologías de la información y la comunicación. El alumnado tendrá a su disposición un aula virtual de la asignatura en la plataforma Moodle, con los recursos y canales de comunicación que ofrece. Además, se podrá emplear como medio de comunicación docente-alumnado la aplicación Microsoft Teams y el correo electrónico.